基因療法大突破!逆轉心臟衰竭有望成真
醫學
05-03
最新研究顯示,一種創新的基因療法成功在豬隻實驗中逆轉心衰竭症狀,透過修復關鍵蛋白質cBIN1來恢復心臟功能。這項突破性進展為全球數百萬心衰竭患者帶來治癒曙光。
現階段心臟衰竭被認為是不可逆的疾病,傳統治療僅能減緩病情惡化。但這項發表於《npj再生醫學》期刊的研究,首度證實透過基因療法可讓受損心臟自我修復。研究團隊利用無害病毒載體,將cBIN1基因送入心臟細胞,結果顯示治療組豬隻不僅存活率大幅提升,心臟收縮功能更改善達30%。
「這在醫學史上堪稱前所未見的突破。」共同資深作者羅賓·蕭博士強調。研究發現,cBIN1蛋白質就像心臟細胞的「指揮中心」,能協調多種關鍵蛋白運作。當cBIN1含量不足時,心臟功能就會惡化。
令人振奮的是,接受治療的豬隻即使持續承受誘發心衰竭的壓力,心臟仍能逐漸恢復正常大小與功能。共同作者洪婷婷博士形容這種現象為「逆向重塑」,代表受損心臟正回歸健康狀態。
目前研究團隊正與生技公司合作,預計2025年向美國FDA申請人體臨床試驗。雖然還需通過安全性測試等關卡,但研究人員對成果相當樂觀。洪博士表示:「當看到與人類生理如此接近的動物實驗數據,我們真的相信這可能是治癒心衰竭的關鍵。」
這項研究由美國國家衛生研究院及Nora Eccles Treadwell基金會資助,若未來人體試驗成功,將改寫現有心臟衰竭治療模式,為全球約25%終身可能罹患心衰竭的族群帶來新希望。