18年無癌奇蹟：CAR-T療法為實體腫瘤治療帶來曙光

18年前，一名4歲女童因罹患罕見的神經細胞癌，接受了基因改造的免疫細胞注射治療。如今，她依然健康無癌，這可能使她成為接受這種個性化治療後存活最久的癌症患者。這項研究於2月17日發表在《自然醫學》期刊上，為CAR-T細胞療法在實體腫瘤治療中的潛力提供了新的希望。

CAR-T細胞療法是一種將患者的免疫細胞取出並進行基因改造，使其能夠識別並殺死癌細胞的治療方法。自2017年以來，美國食品藥物管理局已批准了七種CAR-T細胞療法，用於治療某些血液癌症。然而，對於像神經母細胞瘤這樣的實體腫瘤，這種技術的應用一直面臨挑戰。

根據休斯頓貝勒醫學院和德州兒童醫院的醫師科學家海倫·赫斯洛普（Helen Heslop）的說法，實體腫瘤約佔所有癌症的90%，它們更難穿透，並且配備了可能阻礙改造細胞的分子。她表示：「神經母細胞瘤是第一個看起來CAR-T細胞可能具有治癒效果的實體腫瘤，這真是令人興奮。」

赫斯洛普的團隊招募了19名神經母細胞瘤兒童患者，其中11名患者的癌症正在活躍生長，另外8名則有高復發風險。從2004年到2009年，所有19名患者都接受了CAR-T細胞注射。在治療後的七年內，12名患者復發並死亡。在七名倖存者中，五名在治療時有復發風險，但在10到15年後仍然無癌。另外兩名在治療時癌症正在活躍生長，其中一名在八年後仍然處於緩解期，但在此時停止了參與研究；另一名則是18年無癌的奇蹟患者。

賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的癌症免疫治療專家卡爾·瓊（Carl June）表示：「我們現在需要了解為什麼有些人病情進展，而有些人沒有。」他認為，可能是因為在某些患者中，改造的細胞沒有持續足夠長的時間，或者腫瘤失去了細胞所針對的蛋白質。

自這項研究完成以來，赫斯洛普和其他研究人員已經在CAR-T細胞中新增了特殊分子，使其持續時間更長並更好地追蹤腫瘤。2023年，義大利Bambino Gesù兒童醫院的研究人員發表了一項研究，其中27名神經母細胞瘤患者在接受了新一代CAR-T細胞治療後，六週內有九名患者沒有癌症跡象。其中五名患者在一到兩年後仍然無癌。更長期的結果應該很快就會公佈。

赫斯洛普表示：「希望這些患者也能持續受益並長期存活。」雖然還需要進行更多的研究，但她認為這是一線希望，表明神經母細胞瘤，甚至其他實體腫瘤，可能可以用CAR-T治療。