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突破醫學極限:AI結合原子級設計的奈米醫療革命

一場科學革命正在進行中,研究人員正將原本僅用於小分子藥物的原子級精準技術,引進奈米醫療領域。透過精確控制奈米級療法的結構,科學家們正在開發更有效的疫苗和治療方法,對抗癌症、感染和自體免疫疾病。他們捨棄傳統「攪拌式」的疫苗開發方法,轉而採用精密的結構化技術,例如球形核酸和化學訊號分子等創新技術。這些由人工智慧引導的突破,標誌著我們在最小尺度上設計藥物的重大躍進,而西北大學正是這場革命的領頭羊。

數十年來,大多數藥物都是以原子級精準度製造。藥物分子中每個原子的精確排列,決定了它的療效和安全性。以布洛芬為例:其分子的一種結構能有效止痛,而映象結構則毫無作用。現在,西北大學和麻省總醫院布里格姆的科學家認為,這種結構精準度也應應用於新一代奈米藥物——這些奈米級療法旨在對抗最嚴重的疾病。

與傳統藥物不同,目前的奈米藥物(如mRNA疫苗)在粒子間存在顯著差異。沒有任何兩個粒子完全相同,這可能影響療效的一致性。為解決這個問題,研究人員正在開發方法,以更精確地控制奈米藥物的結構。這種控制能力讓科學家能微調這些療法與人體的互動方式,從而開發出更強大的疫苗和針對癌症、傳染病、神經退化性疾病及自體免疫疾病的標靶治療。

西北大學的Chad A. Mirkin教授(該研究的共同作者)指出:「在小分子藥物時代,控制每個原子和鍵結的位置至關重要。現在,我們需要將這種嚴格控制引入奈米醫學。」結構化奈米醫學代表著治療開發方式的重大轉變,透過關注治療劑的細節和不同藥物成分在更大結構中的排列方式,我們能設計出更有效、更具針對性且最終對患者更有利的治療方法。

傳統疫苗設計採用「攪拌式」方法,將關鍵成分混合在一起。例如,典型的癌症免疫療法由腫瘤細胞分子(抗原)與刺激免疫系統的分子(佐劑)配對組成。醫生將抗原和佐劑混合成雞尾酒後注射給患者。與此形成鮮明對比的是,結構化奈米藥物可以組織抗原和佐劑。當這些藥物成分在奈米尺度上結構化時,它們表現出比非結構化版本更高的療效和更少的副作用。

Mirkin教授表示:「同一批次的奈米藥物中,沒有任何兩個是完全相同的。奈米疫苗含有不同數量的脂質、不同的脂質排列方式、不同量的RNA和不同大小的粒子。這種不一致性導致不確定性,我們無法確定在眾多可能性中是否擁有最有效和最安全的結構。」

為解決這個問題,Mirkin、Mrksich和Artzi主張轉向更精確的結構化奈米藥物。在這種方法中,研究人員從化學定義明確的核心結構構建奈米藥物,這些結構可以精確設計,並以受控的空間排列方式整合多種治療成分。透過在原子水平上控制設計,研究人員可以解鎖前所未有的能力,包括將多種功能整合到一種藥物中、最佳化靶向結合以及在特定細胞中觸發藥物釋放。

論文中,作者列舉了三種開創性的結構化奈米藥物:球形核酸(SNAs)、化學訊號分子和超大分子。由Mirkin發明的SNAs是一種可以輕鬆進入細胞並與靶標結合的球形DNA形式。與相同序列的線性DNA相比,SNAs更有效,在基因調控、基因編輯、藥物遞送和疫苗開發方面展現出巨大潛力,甚至在臨床環境中治癒了某些致命形式的皮膚癌。

Artzi教授表示:「透過利用疾病特異性的組織和細胞訊號,下一代奈米藥物可以實現高度區域性化和及時的藥物釋放——改變療法在體內的作用方式和位置。這種精確度對於聯合治療尤其關鍵,多種藥物的協調遞送可以顯著提高治療效果,同時減少系統毒性和最小化脫靶效應。」

展望未來,作者指出研究人員需要解決目前在可擴充套件性、重現性、遞送和多種治療劑整合方面的挑戰。他們還強調了新興技術(如機器學習和人工智慧)在最佳化設計和遞送引數方面日益重要的作用。

Mirkin教授總結道:「透過控制結構,我們可以創造出療效最強、副作用最少的藥物。我們可以重組核酸等藥物成分,創造出具有遠超標準DNA和RNA特性的實體。這僅僅是個開始,我們期待看到未來的發展。我們正準備迎來結構化醫學的全新時代,而西北大學將繼續引領這股潮流。」