突破性藥物NU-9:阿茲海默症治療新曙光
美國西北大學最新研究發現,實驗性藥物NU-9不僅能改善肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)患者的症狀,在動物實驗中更展現出對抗阿茲海默症的驚人潛力。這項發表於《美國國家科學院院刊》的研究,為神經退化性疾病治療開啟全新方向。
研究團隊指出,NU-9的獨特之處在於它能針對多種神經退化性疾病的共同致病機制。不同於傳統療法僅緩解特定症狀,NU-9直接作用於細胞層級,有效清除導致神經細胞功能異常的錯誤摺疊蛋白質。
「這款藥物的神奇之處在於它能在多種系統中發揮作用。」NU-9發明人、西北大學化學系教授Richard B. Silverman表示:「雖然還需人體試驗驗證,但從小鼠實驗結果來看,NU-9確實展現出治療阿茲海默症的潛力。」
共同通訊作者William Klein教授解釋:「我們的研究證明,相同機制影響兩種完全不同疾病中的不同蛋白質。無論是ALS的SOD1蛋白還是阿茲海默症的β澱粉樣蛋白,NU-9都能拯救細胞的清除途徑,這發現令人振奮。」
研究團隊先在神經細胞培養實驗中證實,NU-9能顯著減少β澱粉樣蛋白在細胞內和樹突上的堆積。更令人驚喜的是,即使停止給藥,保護效果仍持續存在。後續的動物實驗也顯示,口服NU-9能改善阿茲海默症小鼠的記憶表現,並大幅降低腦部發炎反應。
「NU-9不僅阻止β澱粉樣蛋白堆積,還阻斷了神經發炎造成的腦部損傷。」Klein教授強調:「這藥物在細胞和整體動物層面都展現強大效果。」
雖然確切作用機制尚未完全釐清,但研究人員發現NU-9主要透過細胞內的溶酶體和組織蛋白酶B來分解有害蛋白質堆積。Silverman教授形容:「這就像細胞的垃圾處理系統,NU-9能幫助啟動這個清理機制。」
研究團隊正計劃將NU-9應用於帕金森氏症和亨廷頓舞蹈症等其他神經退化性疾病的治療研究。Silverman教授樂觀表示:「這項發現可能改變我們對神經退化性疾病的認知,開啟治療多種疾病的新契機。」
這項研究獲得美國國家衛生研究院和化學生命過程研究所的經費支援,為對抗神經退化性疾病帶來嶄新希望。