癌症治療新突破！AI開發「BBO-10203」精準阻斷腫瘤生長，副作用大幅降低

美國科學家運用超級電腦與人工智慧技術，成功研發出一款能精準抑制腫瘤生長的新型抗癌藥物「BBO-10203」。這款革命性藥物特別針對RAS-PI3Kα訊號路徑進行阻斷，卻不會引發傳統療法常見的高血糖副作用，為癌症患者帶來全新治療曙光。

這項研究由勞倫斯利佛摩國家實驗室（LLNL）、BridgeBio腫瘤治療公司（BBOT）及弗雷德裡克國家癌症研究所（FNLCR）共同合作，成果已發表於頂尖期刊《科學》。研究團隊利用DOE超級電腦「Ruby」和「Lassen」搭建的「利佛摩電腦輔助藥物設計平臺」（LCADD），結合機器學習與物理模擬技術，大幅縮短傳統藥物研發時程。

「這就像是對癌症弱點發動的精準打擊，」研究共同作者、LLNL生化與生物物理系統組長Felice Lightstone表示：「最令人振奮的是，我們透過運算管線達成目標，將原本需要多年的研發過程大幅壓縮。」

BBO-10203的獨特之處在於它能精準阻斷RAS與PI3K兩種促癌蛋白的互動作用。這兩種蛋白質的突變常見於多種癌症，過去卻因難以靶向且易引發副作用，成為治療難題。實驗顯示，該藥物不僅能有效抑制HER2過表現、PIK3CA突變和KRAS突變等多種癌症的腫瘤生長，更能提升現有乳腺癌、肺癌及大腸癌治療的效果。

這款被暱稱為「斷路器」的藥物，源自2018年FNLCR科學家主導的研究計劃。團隊最初發現一種能穩定RAS-PI3Kα互動作用的「分子膠」，隨後逆向思考將其改造成「斷路器」。經過6年研發，終於成功設計出能選擇性阻斷癌細胞中蛋白互動作用的化合物。

「我們找到全球首創的方法來阻斷腫瘤中的這種互動作用，同時不影響胰島素訊號傳遞，」論文第一作者、FNLCR首席科學家Dhirendra Simanshu強調。這項成果展現了產學合作如何將結構生物學見解轉化為創新療法，真正實現「從實驗臺到病床」的醫學突破。

研發過程中，團隊解析超過50種晶體結構，並透過LCADD平臺反覆最佳化分子的效力、選擇性與藥物代謝特性。這種「運算優先」的策略，讓藥物開發成本與時程大幅降低，成功率卻顯著提升。目前BBO-10203已進入一期臨床試驗，主要針對晚期乳腺癌、大腸癌和肺癌患者評估安全性與劑量。

「這代表癌症藥物研發的未來方向—更快、更聰明、更直接，」BBOT科學長Pedro Beltran興奮表示：「我們期待能為『不可成藥』的癌症型別開拓更多治療選擇。」

隨著臨床資料陸續出爐，研究人員對BBO-10203充滿信心，認為它有望成為新一代PI3Kα抑制劑的標竿，甚至開創出避免傳統毒性的全新抗癌藥物類別。「我們打造了強大的藥物設計引擎，這才只是開始，」Lightstone充滿期待地說。