重見光明？革命性幹細胞療法讓視力恢復率高達92%

一項名為CALEC的幹細胞療法在再生角膜和恢復視力方面展現了高達92%的成功率。這項突破性的治療雖然仍處於實驗階段，但對於那些曾無法治癒的眼部損傷患者來說，無疑帶來了巨大的希望。

一項擴大的臨床試驗針對致盲性角膜損傷進行了開創性的幹細胞治療測試，結果顯示該治療在14名患者中可行且安全，這些患者接受了治療並被追蹤觀察了18個月，且完全或部分成功的比例相當高。這項新的一/二期臨床試驗結果已於2025年3月4日發表在《自然通訊》期刊上。

這項名為「培養自體角膜緣上皮細胞」（CALEC）的治療，由麻省眼耳醫院（Mass Eye and Ear）開發，該醫院隸屬於麻省總醫院布萊根醫療系統（Mass General Brigham）。治療過程包括從健康眼睛中提取幹細胞進行小規模活檢，在兩到三週內將其培養成組織移植物，然後透過手術將移植物移植到受損的角膜上。

「我們在四名患者中進行的首次試驗表明，CALEC是安全的，且治療是可行的，」主要研究員、麻省眼耳醫院角膜服務副主任兼哈佛醫學院眼科教授Ula Jurkunas博士表示。「現在我們有了這些新資料支援，CALEC在恢復角膜表面方面的效果超過90%，這對於那些曾被認為無法治癒的角膜損傷患者來說，意義重大。」

研究人員發現，CALEC在50%的參與者中完全恢復了角膜，且在12個月和18個月的追蹤中，完全成功率分別上升至79%和77%。加上兩名參與者在12個月和18個月時達到部分成功，CALEC的總體成功率在12個月和18個月時分別為93%和92%。三名參與者接受了第二次CALEC移植，其中一人在研究結束時達到了完全成功。對CALEC對視力影響的進一步分析顯示，所有14名CALEC患者的視力都有不同程度的改善。

CALEC展現了高度的安全性，捐贈者和接受者的眼睛均未發生嚴重事件。一名參與者在移植後八個月因長期使用隱形眼鏡而發生細菌感染，其他不良事件均較輕微且在手術後迅速解決。

CALEC目前仍是一項實驗性治療，尚未在麻省眼耳醫院或任何美國醫院提供，還需要進一步的研究才能提交聯邦批准。CALEC試驗是美國國家眼科研究所（NEI）資助的首個幹細胞治療人體研究，NEI隸屬於美國國立衛生研究院（NIH），也是美國首個眼部幹細胞治療研究。

角膜是眼睛最外層的透明組織，其外緣的角膜緣含有大量健康的幹細胞，稱為角膜緣上皮細胞，這些細胞維持著眼睛的光滑表面。當一個人遭受角膜損傷，如化學灼傷、感染或其他創傷時，可能會耗盡角膜緣上皮細胞，這些細胞無法再生。由此產生的角膜緣幹細胞缺乏症會導致眼睛表面永久性損傷，無法進行角膜移植，這是目前視力康復的標準治療。這些患者通常會經歷持續的疼痛和視力困難。

這一需求促使Jurkunas博士和麻省眼耳醫院角膜服務主任Reza Dana博士探索了一種新的角膜緣上皮細胞再生方法。經過近二十年的臨床前研究及與達納-法伯癌症研究所和波士頓兒童醫院研究人員的合作，終於能夠穩定地製造出符合人體移植嚴格質量標準的CALEC移植物。這項臨床試驗獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）和麻省總醫院布萊根醫療系統機構審查委員會（IRB）的批准，並於2018年在麻省眼耳醫院治療了首位患者。試驗的成功完成得益於Jurkunas博士的手術團隊與達納-法伯細胞製造設施之間的密切協調。

像這樣的研究展示了細胞治療在治療無法治癒疾病方面的潛力。麻省總醫院布萊根醫療系統的基因與細胞治療研究所正在幫助將研究人員的科學發現轉化為首次人體臨床試驗，並最終為患者帶來改變生命的治療。

作為一種自體療法，這種方法的一個限制是患者必須只有一隻眼睛受損，以便從未受影響的正常眼睛中進行活檢以獲取起始材料。「我們未來的希望是建立一個異體製造過程，從正常捐贈者的角膜緣幹細胞開始，」Ritz博士表示。「這將有望擴大這種方法的使用範圍，並使治療雙眼受損的患者成為可能。」

在此期間，未來的CALEC研究應包括更多患者、多中心參與、更長的追蹤期以及隨機對照設計。「我們認為這項研究值得進行更多試驗，以幫助獲得FDA批准，」Jurkunas博士表示。「雖然我們為能夠將新治療從實驗室帶到臨床試驗感到自豪，但我們的指導目標始終是讓全國各地的患者都能獲得這種有效的治療。」