幹細胞療法重燃希望!帕金森氏症早期臨床試驗傳捷報
生物
04-19
兩項小型臨床試驗結果顯示,幹細胞療法在帕金森氏症患者腦部未引發明顯副作用。這項突破性進展為數百萬患者帶來曙光,科學家將冷凍儲存的幹細胞(如圖示安瓿瓶中的細胞)注入患者腦部,有望修復受損的神經元。
《自然》期刊4月16日刊登的研究指出,這些源自幹細胞的移植細胞能分化為分泌多巴胺的神經元。這正是帕金森氏症患者腦部逐漸凋亡的關鍵細胞。哈佛醫學院神經學家Ole Isacson表示:「這些結果標誌著幹細胞治療帕金森氏症的重要里程碑,證實多巴胺前驅細胞能安全且有效地改善症狀。」
這並非全新概念。早在數十年前,科學家就嘗試用胎兒腦組織移植來替代凋亡細胞,卻因技術限制與倫理爭議而失敗。但紐約紀念斯隆-凱特琳癌症中心的Viviane Tabar教授指出:「當年部分患者確實出現改善,如今我們終於看到實質進展。」
最新研究分別針對12名與7名患者進行,主要評估治療安全性。京都大學研究員高橋淳強調:「最重要的是我們確認了這類細胞的安全性。」雖然部分受試者出現免疫抑制劑的副作用,但未發生科學家擔憂的腦出血或腫瘤等嚴重併發症。
值得注意的是,某些患者症狀確實獲得改善。Tabar教授謹慎表示:「雖然樣本數有限,但我們觀察到帕金森氏症症狀出現顯著緩解。」研究團隊也偵測到患者腦部多巴胺分泌增加的跡象。
接下來將展開更大規模試驗。Tabar教授參與的後續研究將納入百名患者,採用雙盲測試設計。高橋團隊也正與藥廠合作籌備臨床試驗。科學家強調,要確認療效仍需更多實證,但這些初步成果已為神經再生療法開啟新篇章。