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基因治療重大突破!青少年與成人失聰者首度重獲聽力

最新醫學研究帶來振奮人心的消息!科學家首次運用合成病毒載體,成功讓包含青少年與成人在內的先天性失聰患者恢復聽覺功能。這項突破性療法僅需在耳蝸底部施打一針,最快數週內就能見效。

研究團隊採用腺相關病毒(AAV)作為載體,將健康的OTOF基因送入內耳。參與試驗的10名患者年齡介於1至24歲之間,皆因OTOF基因突變導致重度聽損。該基因負責將聽覺訊號從耳朵傳遞至大腦,一旦缺陷就會造成聽力喪失。

"這項發現對遺傳性耳聾治療具有里程碑意義,"研究共同通訊作者段茂利教授強調,"無論對兒童或成人患者,都可能徹底改變他們的生活品質。"令人驚喜的是,接受治療後1個月內多數患者就開始恢復聽力,6個月後所有人都有顯著改善。

特別值得注意的是,雖然5至8歲的幼童效果最顯著,但兩位分別14歲和24歲的年長參與者也獲得明顯療效。段教授解釋:「這是首次證實此療法對青少年和成人同樣有效。」目前研究團隊正持續追蹤,以確認治療效果的持久性。

在長達1年的追蹤期間,所有患者均未出現嚴重副作用。雖然還需要擴大試驗規模,但這項成果已為全球約20萬名OTOF基因突變致聾患者帶來希望。研究人員更樂觀預期,這項技術未來可應用於其他致聾基因,如GJB2和TMC1等。

「OTOF基因治療只是個開端,」段教授充滿信心地表示,「我們相信終有一天,不同類型的遺傳性耳聾患者都能獲得有效治療。」這項重大研究成果已發表於《自然醫學》期刊。