基因治療新突破！「evoCAST」技術可完整植入基因 為遺傳疾病帶來曙光

科學家最新研發出一套革命性的基因編輯系統，能夠將完整基因序列精準植入人類DNA中。這項技術未來可望為多種基因突變引發的遺傳性疾病，提供更有效的治療方案。

這項名為「evoCAST」的技術，利用CRISPR相關轉位酶(CASTs)的特性，能將功能正常的基因直接植入患者細胞中，取代傳統僅能修正單一突變的基因編輯方式。研究團隊表示，這對於像囊腫性纖維化這類可能由數千種不同突變引起的疾病特別具有潛力。

哈佛大學博士候選人Isaac Witte解釋：「傳統基因編輯需要針對每種突變設計不同療法，不僅耗時費力，在法規審查上也相當複雜。而evoCAST技術只需植入一個正常運作的基因副本，就能解決這個難題。」

與傳統CRISPR「分子剪刀」不同，evoCAST不會切斷DNA雙鏈，而是將目標基因精準插入基因組特定位置。這種方式避免了DNA修復過程中可能產生的意外突變，大幅提高安全性。

研究團隊透過「噬菌體輔助連續演化」(PACE)技術，歷經200多小時、數百代演化，成功將CASTs在人類細胞中的編輯效率提升200倍。目前測試顯示，evoCAST在治療範可尼貧血、雷特氏症等疾病的相關基因區域，成功率達12-15%。

這項技術不僅可用於體內基因治療，在CAR-T細胞免疫療法等體外細胞改造上也展現潛力。不過研究人員坦言，要將evoCAST實際應用於臨床，還需解決如何精準遞送至目標細胞等技術難題。

Witte表示：「雖然目前美國國立衛生研究院(NIH)的經費削減對研究造成影響，但團隊仍持續推進這項令人振奮的研究。」這項突破性成果已發表於《科學》期刊，為基因治療領域開闢全新方向。